FDA aprueba avapritinib para el tratamiento de adultos con MS avanzada

Blueprint Medicines anunció el día de ayer (16 de junio) que la FDA aprobó avapritinib para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedades sistémicas avanzadas, incluida la mastocitosis sistémica avanzada (MS avanzada), como lo son MS agresiva (MSA), MS con una neoplasia hematológica asociada (MS-NHA) y leucemia mastocítica. Con esto, los pacientes con MS avanzada podrán recibir una terapia dirigida diseñada para inhibir la mutación KIT D816V, el cual es el impulsor central de la enfermedad.

La MS es un trastorno hematológico poco común causado por KIT D816V en casi todos los casos. En los subtipos avanzados de MS, la mediana de supervivencia global es de aproximadamente 3.5 años en MSA, aproximadamente 2 años en MS-NHA y menos de 6 meses en leucemia mastocítica.

Avapritinib mostró una eficacia clínica duradera en pacientes con MS avanzado en todos los subtipos de la enfermedad e independientemente de la terapia previa. La mediana de seguimiento fue de 11.6 meses en 53 pacientes evaluables, la tasa de respuesta objetiva fue del 57% (IC del 95%: 42%, 70%) y la proporción de pacientes con respuesta completa con recuperación hematológica completa o parcial fue del 28%, respuesta parcial  28% y la mejora clínica del 15%. La mediana de duración de la respuesta fue de 38.3 meses (IC del 95%: 19 meses, no estimable).

Finalmente, las advertencias y precauciones para avapritinib incluyen hemorragia intracraneal, efectos cognitivos y toxicidad embriofetal, el uso de este fármaco no se recomienda para el tratamiento de pacientes con MS avanzada con recuentos de plaquetas bajos (menos de 50.000 / µL), lo que es consistente con los criterios de elegibilidad de pacientes actuales en los estudios clínicos EXPLORER y PATHFINDER. Las reacciones adversas más frecuentes fueron edema, diarrea, náuseas y fatiga / astenia.

Fuente:

FDA Approves Blueprint Medicines’ AYVAKIT™ (avapritinib) for the Treatment of Adults with Advanced Systemic Mastocytosis https://ir.blueprintmedicines.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-blueprint-medicines-ayvakittm-avapritinib-treatment Comunicado de prensa. Acceso el 17 de junio del 2021.

Noticia redactada por Priscila González

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