JMML: FDA aprueba azacitidina para pacientes pediátricos, estudio AZA-JMML-001

La FDA aprobó la azacitidina para pacientes pediátricos con leucemia mielomonocítica juvenil (JMML, por sus siglas en inglés) recién diagnosticada.

La eficacia se evaluó en AZA-JMML-001, un estudio fase II, multicéntrico y abierto para evaluar la remisión clínica completa (cCR, por sus siglas en inglés) o la remisión clínica parcial (cPR, por sus siglas en inglés) de la azacitidina previa a trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés) en 18 pacientes pediátricos con JMML. Los pacientes fueron tratados con azacitidina intravenosa diariamente en los días 1 a 7 en un ciclo de 28 días durante un mínimo de 3 ciclos y un máximo de 6 ciclos, siempre y cuando los pacientes no tuvieran progresión de la enfermedad o estuvieran listos para el HSCT entre los ciclos 4 y 6.

Los objetivos primarios de eficacia fueron la cCR o la cPR según los objetivos de respuesta de la JMML internacional a los 3 meses (ciclo 3, día 28). Las respuestas deben haberse sostenido durante al menos 4 semanas, ya sea en el período de 4 semanas anterior o posterior al ciclo 3, día 28. Un total de 9 pacientes (50%, IC del 95%: 26, 74) tuvieron respuestas clínicas confirmadas. De estos 9 pacientes, hubo 3 cCR y 6 cPR. La mediana del tiempo de respuesta fue de 1.2 meses (rango 0.95-1.87 meses). La proporción de pacientes sometidos a HSCT fue del 94% y la mediana de tiempo hasta el HSCT fue de 4.6 meses (rango 2.8-19 meses).

Las reacciones adversas más comunes (>30%) que ocurrieron en pacientes pediátricos con JMML fueron pirexia, sarpullido, infección del tracto respiratorio superior y anemia. Con la siguiente dosificación recomendada para pacientes de 1 mes a menos de 1 año de edad o que pesen menos de 10 kg es de 2,5 mg/kg. La dosis recomendada para pacientes ≥ 1 año y peso ≥ 10 kg es de 75 mg/m2.

Fuente:
FDA approves azacitidine for newly diagnosed juvenile myelomonocytic leukemia. “https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-azacitidine-newly-diagnosed-juvenile-myelomonocytic-leukemia”. Comunicado de prensa. Acceso el 23 de mayo de 2022.

Noticia redactada por Pablo Álvarez
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