Tumores desmoides: Nirogacestat alcanza objetivos primarios y secundarios clave, estudio DeFi

El día de hoy, 24 de mayo, SpringWorks Therapeutics,Inc. anunció los resultados del estudio fase III, DeFi, doble ciego, controlado con placebo que evalúa la eficacia, seguridad y tolerabilidad de nirogacestat, un inhibidor de gamma secretasa oral en investigación, para pacientes adultos con tumores desmoides progresivos.

El estudio cumplió su objetivo primario de mejorar la supervivencia libre de progresión, demostrando una mejoría estadísticamente significativa para nirogacestat vs. placebo, con una reducción del 71% en el riesgo de progresión de la enfermedad HR=0.29 (IC de 95%: 0.15; 0.55); p<0.001).

Se cumplieron todos los objetivos secundarios clave y nirogacestat demostró mejoras estadísticamente significativas vs. placebo en la tasa de respuesta objetiva y los resultados informados por el paciente.

Nirogacestat fue generalmente bien tolerado con un perfil de seguridad manejable. La mayoría de las mujeres en edad fértil tuvieron eventos adversos consistentes con disfunción ovárica. Otros eventos adversos fueron generalmente consistentes con los datos informados previamente.

Nirogacestat ha recibido la designación de medicamento huérfano por la FDA para el tratamiento de tumores desmoides y de la Comisión Europea para el tratamiento del sarcoma de tejidos blancos. La FDA también otorgó designaciones de vía rápida y terapia innovadora para el tratamiento de pacientes adultos con tumores desmoides progresivos, irresecables, recurrentes o refractarios o fibromatosis profunda.

Fuente: SpringWorks Therapeutics Announces Nirogacestat Achieved Primary and All Key Secondary Endpoints in Phase 3 DeFi Trial in Adult Patients with Progressing Desmoid Tumors. https://ir.springworkstx.com/news-releases/news-release-details/springworks-therapeutics-announces-nirogacestat-achieved-primary/ Comunicado de prensa. Acceso el 24 de mayo de 2022.

Noticia redactada por Valeria Portocarrero
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