Tumores desmoides: Nirogacestat mejora la SLP, primeros datos del estudio DeFi

Nirogacestat demostró una mejora significativa en la supervivencia libre de progresión (SLP) en comparación con placebo (HR: 0.29; IC del 95%: 0.15-0.55; p<0.001).

El día de hoy, se presentaron los resultados del estudio fase III, DeFi, el cual confirmó que nirogacestat, inhibidor de la gamma secretasa, condujo a una reducción significativa del 71% en el riesgo de progresión o muerte vs. placebo (HR: 0.29; IC del 95%: 0.15-0.55; p<0.001) en adultos con tumores desmoides progresivos.

DeFi es un estudio global, doble ciego, que aleatorizó 1:1 y estratificó por ubicación del tumor objetivo (intra/extraabdominal) a 142 pacientes adultos con tumores desmoides progresivos (según RECIST v1.1) a recibir nirogacestat (150 mg) o placebo dos veces al día. El objetivo primario fue la SLP y los secundarios incluyeron la seguridad, la tasa de respuesta objetiva (TRO) y los resultados informados por los pacientes.

Los datos confirmaron que nirogacestat, además de mejorar la SLP, también aumentó significativamente la TRO (41% vs. 8%; p<0.001) con una tasa de respuesta completa del 7% vs. 0% con placebo y redujo la mediana del tiempo hasta la respuesta (5.6 meses vs. 11.1 meses, respectivamente).

Con respecto a los resultados informados por los pacientes, se observaron mejoras estadística y clínicamente significativas en todas las medidas preespecificadas, incluidas el funcionamiento físico/funcional y la calidad de vida relacionada con la salud (las cuales utilizaron herramientas generales y específicas para tumores desmoides).

La toxicidad, por otro lado, fue manejable con nirogacestat, siendo los eventos adversos más frecuentes diarrea (84%), náuseas (54%) y fatiga (51%). La disfunción ovárica, desarrollada por el tratamiento, se resolvió en el 74% de las mujeres tratadas con nirogacestat.

Fuente:
LBA2 – DeFi: A phase III, randomized controlled trial of nirogacestat versus placebo for progressing desmoid tumors (DT). https://oncologypro.esmo.org/meeting-resources/esmo-congress/defi-a-phase-iii-randomized-controlled-trial-of-nirogacestat-versus-placebo-for-progressing-desmoid-tumors-dt. Abstract LBA2 presentado en el congreso anual de la Sociedad Europea de Oncología Médica 2022, París, Francia. Acceso el 10 de septiembre de 2022.

Noticia redactada por Pamela Mercado
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