Profilaxis en pacientes con hemofilia severa

La Dra. Laura Villarreal, hematóloga pediatra, nos habla sobre profilaxis en hemofilia severa.

La hemofilia tiene una incidencia de 1/10,000 nacimientos. El manejo ideal en pacientes con hemofilia severa es el inicio de un esquema de profilaxis continua (idealmente primaria), ya que previene la hemorragia y destrucción articular. Esto ha sido demostrado en múltiples estudios y metaanálisis, incluyendo el inicio de profilaxis secundaria tardía (estudio POTTER) y reduciendo significativamente los episodios de hemorragia articular y score de Petterson (HR 1.97-2.46 vs el grupo bajo demanda 16.71-16.8, p=0.0043)³.

Existen varios productos de FVIII, recombinantes y derivados plasmáticos, con diferencias en ventajas entre cada tipo como el contenido o no de FVW y vida media, así como la inmunogenicidad y desarrollo de inhibidores.

El agente se tiene que elegir de acuerdo a necesidades del paciente y características del producto, con el objetivo principal de optimizar terapia individual y prevenir hemorragia y desarrollo de inhibidores. Así mismo, entre los regímenes establecidos está el protocolo de Malmӧ (sueco tradicional), el de Utretch (danés) o el canadiense¹.

Por último, se ha propuesto también que la profilaxis primaria sea guiada conforme al patrón farmacocinético de cada paciente, con estatus libre de hemorragia en 79% y niveles de FVIII >5% y del 97% con niveles >15%².

Bibliografía

¹Srivastava A, et al. Guidelines for the management of hemophilia (WFH guidelines). Haemophilia 2013;19(1):e1-47.

²Petrini P, et al. Individualizing prophylaxis in hemophilia: a review. Expert Rev Hematol 2015;8(2):237-46.

³Tagliaferri A, et al. Benefits of prophylaxis versus on-demand treatment in adolescents and adults with severe haemophilia A: the POTTER study. Thromb Haemost 2015;114(1):35-45.