Hemofilia A: Resultados a largo plazo de los estudios HAVEN 1 – 4, eficacia – 0 sangrados

La Dra. Lucía Muñoz, hematóloga pediatra del Hospital Infantil de México, Federico Gómez de la Ciudad de México, México, junto con la Dra. Laura Villarreal, hematóloga pediatra, coordinadora de la Clínica de Hemofilia del Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González en Monterrey, Nuevo León, México, nos comparten su experiencia sobre los resultados a largo plazo de los estudios HAVEN 1 – 4 en hemofilia A: Eficacia – 0 sangrados.

Con base en la literatura y a la experiencia de ambas doctoras se comenta lo siguiente (1):

• La eficacia de emicizumab se ha demostrado a través de los estudios clínicos HAVEN 1 – 4 en pacientes adultos y niños con hemofilia A con y sin inhibidores. Sin embargo, los datos de seguimiento eran limitados por lo que en estos estudios se incluyeron 401 pacientes con un seguimiento de 970.3 años-paciente tratados con emicizumab.
• Los resultados son consistentes con una tasa anual de sangrados tratados de 0.7 (ABR por sus siglas en inglés) y también se observó un aumento en la tasa de 0 sangrados tratados de los pacientes que recibieron emicizumab (el 82.4% de los pacientes tuvieron 0 sangrados tratados y 97.6% presentaron ≤3 sangrados a través del tiempo).
• Los sangrados en articulaciones diana disminuyeron significativamente, el 94.1% de los pacientes tuvo 0 sangrados en este tipo de articulaciones y ya no se presentaron nuevos sangrados.

Se puede concluir que en estos estudios se presentaron resultados a largo plazo en donde se demostró que la profilaxis con emicizumab fue eficaz en la prevención de sangrados y en la resolución de articulaciones diana, mejorando la calidad de vida de los pacientes con hemofilia A y al mismo tiempo, demostrando que es un tratamiento seguro y bien tolerado.

Referencia:

1. Callaghan M., Negrier C.,Paz-Priel I, y cols. (10 de diciembre de 2020). Long-term outcomes with emicizumab prophylaxis for hemophilia A with/without FVIII inhibitors from the HAVEN 1-4 studies, de Blood Sitio web: https://doi.org/10.1182/blood.2020009217

Gracias al apoyo educativo de Roche México