Hemofilia A: Resultados a largo plazo de los estudios HAVEN 1 – 4, seguridad

La Dra. Lucía Muñoz, hematóloga pediatra del Hospital Infantil de México, Federico Gómez de la Ciudad de México, México, junto con la Dra. Laura Villarreal, hematóloga pediatra, coordinadora de la Clínica de Hemofilia del Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González en Monterrey, Nuevo León, México, nos comparten su experiencia sobre los resultados a largo plazo de los estudios HAVEN 1 – 4 en hemofilia A: Seguridad.

Con base en lo presentado en los estudios HAVEN 1-4 y a la experiencia de ambas doctoras, se comenta lo siguiente (1):

• Emicizumab fue bien tolerado, ningún participante involucrado en los estudios interrumpió la terapia después de los resultados primarios de seguridad. Se reportaron 3 eventos de microangiopatía trombótica (MAT) y 4 eventos de trombosis en los estudios HAVEN 1-4. De éstos, los 3 eventos de MAT y 2 eventos trombóticos se asociaron a dosis altas de complejo protrombínico activado reportados en el análisis primario. Los otros dos eventos trombóticos restantes se consideraron no asociados a emicizumab. La reacción adversa más frecuentemente reportada fue una reacción local en el sitio de inyección hasta casi en 30% de los pacientes debido a su aplicación subcutánea.
• La prevalencia de anticuerpos anti-medicamento (ADA) de tipo neutralizante se presentó en menos del 1% de los participantes.

En conclusión, se comenta que en estos estudios se presentan resultados a largo plazo en donde se demostró que la profilaxis con emicizumab fue eficaz en la prevención de sangrados y fue al mismo tiempo, un tratamiento seguro y bien tolerado.

Referencia:

1. Callaghan M., Negrier C.,Paz-Priel I, y cols. (10 de diciembre de 2020). Long-term outcomes with emicizumab prophylaxis for hemophilia A with/without FVIII inhibitors from the HAVEN 1-4 studies, de Blood Sitio web: https://doi.org/10.1182/blood.2020009217

Gracias al apoyo educativo de Roche México